Parkinson, i neuroni ottenuti da staminali superano la prova della sicurezza. Gli studi con strategie differenti
Due sperimentazioni cliniche basate sul trapianto di neuroni ottenuti da cellule staminali hanno completato dodici mesi di osservazione nei pazienti con morbo di Parkinson, fornendo nuovi dati sulla sicurezza delle procedure e sulla possibilità di utilizzare cellule produttrici di dopamina per sostituire quelle distrutte dalla malattia. I risultati sono stati presentati al congresso annuale della International Society for Stem Cell Research (ISSCR) e riguardano due approcci differenti: lo studio STEM-PD, coordinato da Malin Parmar dell’Università di Lund (Svezia), che utilizza un prodotto standardizzato derivato da cellule staminali pluripotenti umane, e il primo studio di fase I/IIa guidato da Jeanne Loring dello Scripps Research (Stati Uniti), sviluppato dalla biotech Aspen Neuroscience, che impiega invece cellule ricavate dallo stesso paziente. Entrambi gli studi saranno pubblicati prossimamente su Nature Medicine.
Il Parkinson è una malattia neurodegenerativa causata dalla progressiva perdita dei neuroni che producono dopamina, il neurotrasmettitore indispensabile per il controllo dei movimenti. I farmaci oggi disponibili, a partire dalla levodopa, riescono a compensare la carenza di dopamina e a controllare i sintomi per molti anni, ma non impediscono la progressione della malattia né ricostituiscono le cellule nervose che vengono progressivamente perdute. È proprio questo l’obiettivo delle terapie cellulari: sostituire i neuroni degenerati con nuove cellule capaci di produrre dopamina.
Lo studio STEM-PD, presentato da Malin Parmar, ha coinvolto persone con Parkinson in fase moderatamente avanzata che continuavano a manifestare sintomi nonostante una terapia farmacologica ottimizzata. I pazienti hanno ricevuto il trapianto di precursori dei neuroni dopaminergici ottenuti da cellule staminali pluripotenti umane. Le cellule vengono prodotte in laboratorio, crioconservate e preparate come prodotto standardizzato, pronto per l’impiego clinico. Dopo dodici mesi, i ricercatori riferiscono dati sulla sicurezza della procedura, sulla sua fattibilità e sull’attività biologica del trapianto. “Questi dati dimostrano che un prodotto cellulare derivato da cellule staminali può essere prodotto, somministrato e valutato nell’ambito di uno studio clinico rigoroso”, ha affermato Parmar durante il congresso.
La seconda sperimentazione segue una strada diversa. Il gruppo guidato da Jeanne Loring utilizza cellule del paziente stesso, riprogrammate in laboratorio in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e successivamente trasformate in precursori dei neuroni dopaminergici. Lo studio, sponsorizzato da Aspen Neuroscience, ha presentato i risultati intermedi relativi a otto pazienti con Parkinson lieve o moderato, valutati dodici mesi dopo il trapianto. Poiché ogni trattamento viene prodotto individualmente, i ricercatori hanno sviluppato un sistema di controllo della qualità basato sul sequenziamento dell’intero genoma per individuare eventuali alterazioni genetiche che possono comparire durante la produzione delle cellule. “La sfida principale della terapia autologa è sviluppare metodi affidabili per verificare le cellule di ogni paziente”, ha spiegato Loring.
I due studi affrontano quindi lo stesso problema con strategie differenti. Da una parte un prodotto cellulare standardizzato, identico per tutti i pazienti; dall’altra una terapia costruita utilizzando esclusivamente cellule del singolo paziente. Secondo Malin Parmar, è significativo che gruppi indipendenti, utilizzando prodotti cellulari e protocolli clinici diversi, stiano ottenendo risultati confrontabili sul piano della sicurezza. Per stabilire se questi approcci potranno diventare nuove opzioni terapeutiche saranno però necessari studi condotti su un numero maggiore di pazienti e con periodi di osservazione più lunghi, che consentano di valutare la sopravvivenza delle cellule trapiantate, la loro integrazione nel cervello e gli eventuali effetti sull’evoluzione della malattia.
Emanuele Perugini
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